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Per una malattia rara che raddoppia il rischio di sviluppare tumori, la neurofibromatosi di tipo 1, arriva una nuova opzione terapeutica, in particolare per quei pazienti particolarmente complessi che si ammalano di tumori detti neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili, che crescono lungo le guaine dei nervi periferici: il 30%-50% dei pazienti con la rara malattia sviluppa questo tumore nel corso della vita. E proprio contro questi tumori associati alla malattia rara, adesso, l'Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della terapia con principio attivo mirdametinib per il trattamento di pazienti pediatrici con più di 2 anni e adulti. Annunciata da Merck e pubblicata in Gazzetta Ufficiale, la decisione rende il trattamento disponibile a carico del Servizio Sanitario Nazionale. La rimborsabilità si basa sui risultati dello studio multicentrico di fase 2 ReNeu, che ha coinvolto 114 pazienti pediatrici e adulti. Il farmaco, disponibile in pillole o da sciogliere per semplificare l'assunzione, è una terapia a bersaglio molecolare contro un enzima che favorisce la proliferazione delle cellule tumorali.     La neurofibromatosi di tipo 1 è una condizione genetica rara, ereditaria nel 50% dei casi. Ne soffrono circa 3 persone ogni 10.000. Nota anche come sindrome di predisposizione ai tumori, la malattia può interessare numerosi organi e apparati. In particolare, i pazienti presentano un rischio doppio di neoplasie rispetto alla popolazione generale. I neurofibromi plessiformi sono tumori che causano dolore cronico nel 77% dei pazienti, deturpazione, limitazioni fisiche e riducono la qualità di vita. La gestione di queste lesioni è complessa specie se non è possibile operare e anche a seguito dell'intervento, si osserva un tasso di ricrescita dei tumori dal 20% al 68%.     "La disponibilità di mirdametinib amplia oggi le opportunità terapeutiche per i pazienti con neurofibromi plessiformi sintomatici non operabili", afferma Chiara Leoni, Responsabile della UOS Malattie Rare Pediatriche e Terapie Innovative di Fondazione Policlinico Universitario Gemelli Irccs. I dati al momento disponibili sul farmaco hanno evidenziato una risposta con riduzione del volume tumorale fino a oltre il 50% con conseguenti benefici clinici, conclude.     Riproduzione riservata © Copyright ANSA